Препарат РСТ-102 - предназначен для AAV-векторной генной терапии. Нацелен на индуцирование длительной экспрессии таргетного белка интереса в фоторецепторах сетчатки у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом.
Пигментныйретинит является наиболее распространенной формой наследственной дистрофии сетчатки, поражающей более 1,5 миллионов пациентов по всему миру. Распространенность 1:4 000. Пациенты предъявляют жалобы на трудность или невозможность перемещаться в темноте и сумерках, узкое поле зрения (тоннельное зрение).
Х-сцепленный пигментный ретинит - одна из тяжелых форм пигметного ретинита. Болеют мужчины. Начало заболевания на 1-м десятилетии жизни с постепенной прогрессией. К 40-годам у большинства пациентов слабовидение, инвалидность по зрению, трудности в осуществлении повседневных действий.

Препарат РСТ-201 - предназначен для AAV-векторной генной терапии. Нацелен на индуцирование длительной экспрессии таргетного белка интереса в фоторецепторах сетчатки у пациентов с центральной дистрофией сетчатки Штаргардта.
Болезнь Штаргардта - наиболее распространенная форма ранней макулярной дистрофии. Причиной заболевания являются биаллельные мутации в гене ABCA4. Распространенность 1:10 000.Заболевание обычно проявляется до 20 лет, однако возможно появление первых симптомов в 30-40 лет и даже на седьмом десятилетии жизни. Болезнь обычно характеризуется прогрессирующей потерей центрального зрения, нечеткостью, размытостью изображния на близком и дальнем расстояниях, нарушено восприятие оттенков. При прогрессировании заболевания у пациентов возникнают трудности в выполнении привычных действий на работе или учебе (работа за компьютером, чтение мелкого текста, управление транспортным средством), социальных коммуникациях.

Препарат РСТ-301/401 - предназначен для AAV-векторной генной терапии. Высокодифференцированные продукты-кандидаты, разработаны для однократной инъекции с целью индуцирования непрерывной экспрессии терапевтических трансгенов в клетках сетчатки, приводящих к длительному подавлению патологической неоваскуляризации.
Возрастная макулярная дегенерация представляет собой прогрессирующее дегенеративное заболевание, поражающее центральную область сетчатки. Пациенты жалуются на нечеткое зрение вблизи и на дальнем расстоянии, сложности с распознаванием текста, возрастающий дискомфорт в повседневной жизни. Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) является многофакторным заболеванием, возникающим в результате сложного и неизвестного взаимодействия экологических, генетических и эпидемиологических факторов. Факторы риска включают старение, семейный анамнез, ожирение, гиперхолестеринемию и гипертонию, а также курение. Частота выявления ВМД увеличивается с возрастом от 4,2% для людей в возрасте 43-54 лет, до 46,2% среди людей старше 75 лет.
Влажная/неоваскулярная форма ВМД встречается у 15% пациетнов. Характеризуется тяжелым течением. Приводит к значительному снижению или даже потере зрения.